Una nuova speranza per i pazienti colpiti da una patologia complessa e spesso fortemente sfigurante e invalidante. Presso il Centro di riferimento per la diagnosi e la cura dell’orbitopatia basedowiana dell’Endocrinologia del Policlinico di Milano (diretta da Giovanna Mantovani), è stato trattato il primo paziente in Italia con una terapia di ultima generazione per la malattia oculare tiroidea (TED) in rapida progressione.
A differenza delle opzioni tradizionali, questo approccio con l’anticorpo monoclonale teprotumumab agisce direttamente sulle cause biologiche della malattia, riducendo sia l’infiammazione che le complicanze più gravi come la sporgenza degli occhi (esoftalmo) e la visione doppia (diplopia).
Cos’è la Malattia Oculare Tiroidea e come si manifestava finora
La malattia oculare tiroidea è una patologia autoimmune rara in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i muscoli oculari e il tessuto adiposo circostante. Nella maggior parte dei casi è associata al morbo di Basedow, una patologia che provoca ipertiroidismo.
I sintomi includono:
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Esoftalmo: la sporgenza anomala dei bulbi oculari verso l’esterno dell’orbita.
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Diplopia: la visione doppia che compromette le normali attività quotidiane.
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Danni alla vista: nei casi più gravi, la pressione sul nervo ottico o le alterazioni della cornea possono portare alla perdita della funzione visiva.
Fino ad oggi, lo standard terapeutico è stato rappresentato dai corticosteroidi, efficaci nel contenere la fase infiammatoria ma poco incisivi su sporgenza visiva e diplopia, costringendo spesso i pazienti a ricorrere alla chirurgia decompressiva dell’orbita.
[ APPROCCIO TRADIZIONALE ]
Corticosteroidi ──> Solo infiammazione ──> Spesso chirurgia
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[ INNOVAZIONE: TEPROTUMUMAB ]
Anticorpo Monoclonale ──> Infiammazione + Esoftalmo + Diplopia
Come funziona Teprotumumab e come si somministra
Il farmaco è un anticorpo monoclonale sviluppato specificamente per bloccare i meccanismi molecolari responsabili dell’accumulo di tessuto dietro il bulbo oculare.
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Il Protocollo: Il trattamento prevede un ciclo di 8 infusioni endovenose, somministrate una volta ogni tre settimane.
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Gli Obiettivi: Ripristinare la corretta posizione dell’occhio, eliminare la visione doppia, preservare la vista e ridurre la necessità di interventi chirurgici invasivi.
“Per la prima volta disponiamo di un trattamento sviluppato specificamente per questa patologia, capace di intervenire non solo sull’infiammazione, ma anche sulle manifestazioni che hanno il maggiore impatto sulla funzione visiva e sulla qualità di vita delle persone,” spiegano gli endocrinologi Mario Salvi e Ilaria Muller, responsabili del Centro al Policlinico di Milano. “L’obiettivo non è migliorare un aspetto estetico, ma preservare la funzione visiva e prevenire le complicanze.”
Disponibilità e accesso al farmaco in Italia
Sebbene l’AIFA abbia approvato il farmaco, al momento teprotumumab può essere somministrato esclusivamente in casi selezionati valutati dai Centri autorizzati, in attesa del completamento del percorso di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale.
L’introduzione della terapia è stata resa possibile grazie al lavoro della Farmacia dell’Ospedale, diretta da Marcello Sottocorno, e al modello multidisciplinare del Policlinico di Milano, che segue circa 600 pazienti all’anno avvalendosi dell’integrazione tra endocrinologi, oculisti, otorinolaringoiatri, chirurghi orbitari, radiologi e farmacisti.
“Essere il primo centro italiano a rendere disponibile questa nuova terapia conferma la capacità del Policlinico di Milano di trasferire rapidamente nella pratica clinica le innovazioni terapeutiche,” ha concluso Matteo Stocco, Direttore Generale dell’IRCCS di via Sforza.
