Arriva dagli Stati Uniti una notizia destinata a rivoluzionare la vita delle persone affette da narcolessia di tipo 1. La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Orzeyful (oveporexton), sviluppato dall’azienda farmaceutica Takeda: il primo farmaco al mondo capace di trattare l’intera gamma dei sintomi della patologia agendo direttamente sulla causa biologica alla sua radice.
Fino ad oggi, i pazienti erano costretti a gestire questa complessa condizione neuropsichiatrica attraverso terapie sintomatiche (stimolanti e sedativi) che mascheravano solo alcuni aspetti del disturbo, senza risolverne l’origine.
“Per troppo tempo le persone affette da narcolessia di tipo 1 hanno dovuto gestire una condizione cronica con trattamenti parziali,” ha dichiarato Tiffany R. Farchione, direttrice della Divisione di Psichiatria del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. “Questo nuovo farmaco è il primo medicinale che agisce sulla biologia alla base della malattia, trattandola nella sua interezza.”
Che cos’è la Narcolessia di Tipo 1 e perché scompare la sveglia del cervello
La narcolessia di tipo 1 è un raro disturbo neuropsichiatrico cronico del sonno che colpisce circa 1 persona su 2.000. La malattia è causata dalla perdita progressiva delle cellule cerebrali deputate alla produzione di orexina, un neurotrasmettitore fondamentale che regola lo stato di veglia, le fasi del sonno e il tono muscolare.
In assenza di orexina, il cervello perde la capacità di separare il sonno dalla veglia, causando un insieme di sintomi fortemente invalidanti:
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Eccessiva sonnolenza diurna (EDS) improvvisa e incontrollabile.
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Cataplessia: improvvisa perdita del tono muscolare e debolezza scatenata da emozioni intense, come la risata o la sorpresa.
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Paralisi del sonno ed allucinazioni al confine tra la veglia e l’addormentamento.
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Frammentazione e disturbi del sonno notturno.
[ CERVELLO SANO ] ──> Orexina Presente ──> Regolazione perfetta di veglia/sonno
[ NARCOLESSIA TIPO 1 ] ──> Assenza Orexina ──> Sonnolenza diurna e Cataplessia
[ TERAPIA ORZEYFUL ] ──> Attivazione dei ──> Ripristino del segnale ed eliminazione
recettori dei sintomi
Come funziona Orzeyful: la svolta molecolare
A differenza dei trattamenti tradizionali, Orzeyful (somministrato in compresse 2 volte al giorno) è un agonista che attiva direttamente gli stessi recettori cerebrali dell’orexina, sostituendosi al neurotrasmettitore mancante e ripristinando il segnale biologico naturale.
I risultati dei test clinici
Negli studi registrativi, la somministrazione di Orzeyful (al dosaggio di 2 mg) ha dimostrato benefici netti rispetto al placebo:
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Aumento della capacità di rimanere svegli e vigili durante le ore diurne.
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Crollo degli episodi di cataplessia.
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Miglioramento significativo dell’intero spettro sintomatologico, comprese le paralisi del sonno e i disturbi notturni.
Profilo di Sicurezza e Modalità di Accesso
I trial clinici hanno evidenziato una bassa percentuale di interruzione del trattamento dovuta agli effetti collaterali. Tra le reazioni avverse più comunemente riscontrate figurano insonnia, aumento della salivazione, urgenza urinaria ed incremento della frequenza della minzione.
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Interazioni farmacologiche: Il farmaco non deve essere co-somministrato con potenti inibitori del sistema enzimatico CYP3A.
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Età dei pazienti: L’efficacia e la sicurezza non sono ancora state stabilite nei pazienti al di sotto dei 18 anni.
Trattandosi di una vera e propria pietra miliare per la medicina, la FDA ha garantito ad Orzeyful le designazioni di Breakthrough Therapy e Priority Review per accelerarne lo sviluppo e l’iter approvativo. La commercializzazione negli USA prenderà il via non appena la Drug Enforcement Agency (DEA) ne avrà completato la classificazione formale nelle tabelle delle sostanze controllate.
